O Ministério da Saúde formalizou, com a Novartis, o contrato para a disponibilização da primeira terapia gênica do Sistema Único de Saúde (SUS). Com o parecer positivo de incorporação da Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde (CONITEC), o acesso ao medicamento será viabilizado por meio de um acordo de compartilhamento de risco (ACR), ampliando as opções terapêuticas e melhorando a qualidade de vida dos pacientes com atrofia muscular espinhal (AME) enquanto proporciona maior eficiência no uso de recursos públicos.

O acordo de compartilhamento de risco representa um desafio tanto para o governo quanto para a indústria, pois nunca foi implementado no país e envolve toda a cadeia de saúde. Trata-se de um modelo inovador de acesso, baseado em valor, que vincula o pagamento do produto aos desfechos clínicos apresentados pelos pacientes. Por isso, a construção dessa parceira ressaltou a necessidade de uma colaboração estruturada e integrada.

“Na Novartis, acreditamos que confiança, diálogo e parceria são essenciais para um ecossistema de saúde mais acessível para todos. Por isso, estamos muito felizes com a consolidação deste acordo inédito no Brasil, que inaugura no país uma nova fronteira de acesso a tratamentos inovadores. Os pacientes de AME e suas famílias estão mais perto de ter no sistema público a primeira terapia gênica que atua na causa raiz da doença”, comemora Sylvester Feddes, presidente da Novartis Brasil.

A AME é uma condição neuromuscular genética rara, degenerativa e progressiva, causada pela ausência ou deficiência de um gene chamado sobrevivência do neurônio motor 1 (SMN1), que leva à perda irreversível de neurônios motores, afetando as funções musculares. No Brasil, estima-se aproximadamente a ocorrência de 300 novos casos por ano[iv]? de pacientes que poderão ser beneficiados por este acordo.

A efetiva disponibilização da terapia gênica através do ACR será realizada após publicação do Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas (PCDT) de AME atualizado.